ニーマン・ピック病C型治療薬ミグルスタット厚生労働省から製造販売承認を取得

アクテリオン ファーマシューティカルズ(本社:スイス国アルシュビル)は、ミグルスタットが、ニーマン・ピック病C型の治療薬として3月30日厚生労働省から製造販売承認を取得しましたことを発表いたします。

この承認は、欧州におけるミグルスタット承認の提出データに加え、日本人を対象として実施した試験データに基づいたものです。

アクテリオンジャパン社長/アクテリオン韓国最高責任者である田中諭は以下のように述べています。
「私は、この承認を大変うれしく思います。私どもは、日本においてミグルスタットの最初の承認に必要な臨床データを追加する事ができ、オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)として指定を受け、最初の治療としてこの深刻な神経変性疾患に罹われた患者さまに早く提供できることを願っております。」

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパンは、ブレーザベス®(一般名:ミグルスタット)の発売に向けた全ての活動を出来るだけ早急に進めていきます。

ニーマン・ピック病C型について

ニーマン・ピック病C型は、年齢にかかわらずその臨床症状が発現する可能性があるものの、主に小児と10代の若者が罹患する、極めて稀で致死的かつ神経変性を伴う遺伝疾患です。その症状は、脳など体内の特定の細胞内にスフィンゴ糖脂質やコレステロールといった脂質が蓄積することによって引き起こされます。本疾患は、通常進行性でほとんどの患者さんは診断後5~10年以内に亡くなっており、その多くは小児期のうちに起っています。神経学的な悪化は本疾患の主要な特徴であり、ぎこちない体の動き、バランスの障害、ゆっくりとした不明瞭な会話、嚥下障害、眼の動きの障害および麻痺といった症状を呈します。知能低下も一般的に認められます。本疾患の末期の時点において、小児および若年者はしばしば寝たきりであり、ほとんど筋力の制御ができず知能障害もみられます。本疾患の診断は難しく、その稀少さや症状の非特異性により、数年を要することもあります。

ミグルスタットについて

ミグルスタットは、分布容積が大きい経口投与可能な化合物であり、現在世界的にZavesca®という商品名で販売されています。Zavesca®(ミグルスタット100 mgカプセル)は軽度から中等度の成人ゴーシェ病I型患者に対する経口治療としての適応を有しています。Zavesca®は酵素補充療法が不適応、あるいは治療選択肢とならない患者においてのみ使用する事ができます。本適応については、世界43ヵ国で承認されています。
また、Zavesca®は小児および成人のニーマン・ピック病C型における進行性神経症状に対する治療としての適応も有しています。本適応については、世界42ヵ国で承認されています。
ミグルスタットは日本においてはブレーザベス®という商品名で上市される予定です。

ミグルスタットの安全性情報

臨床試験において、最も多く認められたミグルスタットによる有害事象は、体重減少、下痢および振戦でした。その他認められた有害事象は、鼓腸、腹痛、頭痛およびインフルエンザ様症状でした。最も多く認められた重篤な有害事象は末梢性ニューロパチーでした。患者は治療開始時およびその後6ヵ月毎に神経学的検査を受ける必要があり、末梢性ニューロパチーを発現している患者においてミグルスタットは再評価されなければなりません。ミグルスタットは妊娠している患者へは投与されるべきではありません。男性ではミグルスタットを服薬している間および投与中止3ヵ月後までは確実な避妊手段を継続しなければなりません。

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパンは、日本における肺動脈性肺高血圧症の患者のニーズに応えるべく2001年に設立されました。
設立以来、当社は製薬市場において重要な存在を確立し、日本の規制当局に対応すべく臨床開発にも取り組んでいます。又、韓国を代表とする東アジアとの連携した臨床試験の中枢機能として活動しています。2011年、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパンはアクテリオン社の売り上げの10%を占めています。

アクテリオン社

アクテリオン社は、スイス・バーゼル市郊外のアルシュビルに本社のあるバイオ・ファーマシューティカル企業です。アクテリオン社の最初の製品である「トラクリア」は、経口投与が可能なエンドセリン・レセプター・アンタゴニスト製剤であり、肺高血圧症の治療薬として承認されています。
アクテリオン社は、「トラクリア」を米国(サンフランシスコ)、EU諸国、日本、カナダ、オーストラリアそしてスイス等の世界の主要国では、自社で販売しております。アクテリオン社は、1997年12月に設立され、血流と血管を隔てている単相の細胞である血管内皮に関する革新的な研究のリーダーです。
アクテリオン社2500名以上の社員は、未だ医療ニーズを満たしていない重要な疾患領域での探索研究、開発およびマーケティングに焦点をあてています。アクテリオン社の株式は、スイスの證券市場に上場されています。(コード記号SMI®)

本件に関する問い合わせ先:

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社
広報室
新井 和美
電話:03-5774-4165 Fax:03-5774-5174