ニーマン・ピック病C型治療薬
「ブレーザベス®カプセル100㎎」の販売を開始
ニーマン・ピック病C型に適応を持つ薬剤として国内初

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン(本社:東京都渋谷区広尾1-1-39恵比寿プライムスクエアタワー、田中 諭 代表取締役社長)は, ニーマン・ピック病C型治療薬「ブレーザベス®カプセル100㎎」(一般名:ミグルスタット)を5月29日付け薬価収載を受け、5月30日より販売を開始いたします。

「ブレーザベス®カプセル100㎎」は、世界で唯一、ニーマン・ピック病C型に適応を持つ薬剤です。本適応については、既に欧州、韓国、オーストラリア、カナダなど世界42ヵ国で承認されています。

ニーマン・ピック病C型は、乳幼児や若年層で好発し、脳など体内の特定の細胞内にスフィンゴ糖脂質やコレステロールといった脂質が蓄積することによって引き起こされ、精神遅滞と失調、付随運動(ジストニア)、核上性垂直眼球運動障害、肝脾腫、嚥下障害等広範な進行性の神経症状を呈し発症から5~10年前後で死亡する事が多い極めて稀で重篤な神経変性を伴う遺伝性疾患です。

「ブレーザベス®カプセル100㎎」は、スフィンゴ糖脂質の生合成経路における第一段階のグルコシルセラミド合成酵素活性を阻害することにより、神経細胞内へのスフィンゴ糖脂質の蓄積を減少させ、ニーマン・ピック病C型の神経学的な悪化を遅延させます。

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン(株)はこの度「ブレーザベス®カプセル100㎎」を、日本においても患者の皆さま、医療従事者の方々に供給出来る事になり本剤が少しでも患者の皆様の生活改善のお役に立つ事を願っております。

製品概要
薬価収載日:2012年5月29日
薬効表示分類:グルコシルセラミド合成酵素阻害薬
製品名:ブレーザベス®カプセル100㎎
一般名:ミグルスタット(JAN)
効能・効果:ニーマン・ピック病C型
承認取得者:アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン
アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパンは、日本における肺動脈性肺高血圧症の患者のニーズに応えるべく2001年に設立されました。
設立以来、当社は製薬市場において重要な存在を確立し、日本の規制当局に対応すべく臨床開発にも取り組んでいます。又、韓国を代表とする東アジアとの連携した臨床試験の中枢機能として活動しています。2011年、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパンはアクテリオン社の売り上げの10%を占めています。

アクテリオン社
アクテリオン社は、スイス・バーゼル市郊外のアルシュビルに本社のあるバイオ・ファーマシューティカル企業です。アクテリオン社の最初の製品である「トラクリア」は、経口投与が可能なエンドセリン・レセプター・アンタゴニスト製剤であり、肺高血圧症の治療薬として承認されています。
アクテリオン社は、「トラクリア」を米国(サンフランシスコ)、EU諸国、日本、カナダ、オーストラリアそしてスイス等の世界の主要国では、自社で販売しております。アクテリオン社は、1997年12月に設立され、血流と血管を隔てている単相の細胞である血管内皮に関する革新的な研究のリーダーです。
アクテリオン社2500名以上の社員は、未だ医療ニーズを満たしていない重要な疾患領域での探索研究、開発およびマーケティングに焦点をあてています。アクテリオン社の株式は、スイスの證券市場に上場されています。(コード記号SMI®)

本件に関する問い合わせ先:
アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社
広報室
新井 和美
電話:03-5774-4165 Fax:03-5774-5174
http://www.actelion.co.jp